Ảnh: Jason Reed/Reuters
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp chỉnh sửa gen. Điều này được báo cáo trên trang mạng các tổ chức.
Các chuyên gia đã phê duyệt việc sử dụng hai phương pháp điều trị mới – Casgevy và Lyfgenia. Liệu pháp dựa trên CRISPR là một “chiếc kéo” di truyền cho phép bạn cắt, chèn hoặc thay đổi một số phần nhất định của bộ gen để có được các đặc tính cần thiết. Trước đây, việc điều trị như vậy đã được cho phép ở Anh.
Tài liệu nói rằng “chiếc kéo” di truyền có thể được sử dụng để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên. Nicole Verdun, giám đốc Văn phòng Sản phẩm Trị liệu tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA, cho biết: “Liệu pháp gen hứa hẹn cung cấp các phương pháp điều trị có mục tiêu và hiệu quả hơn, đặc biệt đối với những người mắc các bệnh hiếm gặp mà các lựa chọn điều trị hiện tại còn hạn chế”.
Tại công ty liệu pháp gen Bluebird làm rõrằng chi phí điều trị một lần cho Casgevy sẽ là 2,2 triệu USD, Lyfgenia – 3,1 triệu USD. Tại Hoa Kỳ, có khoảng 100.000 người được chẩn đoán mắc bệnh hồng cầu hình liềm, trong đó có khoảng 1/365 trẻ da đen mới sinh ra.
Vào tháng 11, các nhà khoa học từ công ty di truyền deCODE của Iceland đã phát hiện ra rằng cứ 25 người trong dân số thì có một kiểu gen có tuổi thọ ngắn. Đặc biệt, hóa ra 4% đối tượng có kiểu gen liên quan đến các bệnh tim mạch, ung thư và rối loạn chuyển hóa.
