Một nhóm nghiên cứu của Hoa Kỳ đã thiết kế một vectơ để cung cấp cho các biên tập viên chính khôi phục một phần thị lực ở chuột mù di truyền

Theo trang web chính thức của BROAD ngày 8/1, các nhà nghiên cứu tại Viện Broad của MIT và Đại học Harvard đã thiết kế một hạt PE-eVLP giống virus, có thể mang lại khả năng chỉnh sửa hàng đầu cho các mô trong cơ thể, nâng cao hiệu quả chỉnh sửa. 65-170 lần. Các hạt phân phối có thể đóng gói trình chỉnh sửa chính một cách hiệu quả mà không bị hạn chế nghiêm ngặt về kích thước hàng hóa và có thể giảm thiểu thời gian bộ gen tiếp xúc với tác nhân chỉnh sửa, do đó giảm khả năng chỉnh sửa ngoài mục tiêu và cải thiện hiệu quả chỉnh sửa tế bào chuột so với cấu trúc ban đầu. 79 lần, nâng cao hiệu quả chỉnh sửa tế bào người lên 170 lần. Sau các thí nghiệm, hệ thống đã sửa chữa các đột biến ở tối đa 20% tế bào võng mạc ở chuột mù di truyền, khôi phục một phần thị lực của chúng và không phát hiện thấy chỉnh sửa ngoài mục tiêu nào. Nghiên cứu này có tiềm năng dẫn đến các phương pháp điều trị bệnh bằng cách điều chỉnh chính xác các gen đột biến gây bệnh. Kết quả nghiên cứu có liên quan đã được công bố trên tạp chí Công nghệ sinh học tự nhiên.

Nguồn: https://www.broadinst acad.org/news/researchers-engineer-vivo-delivery-system-prime-editing-partially-restoring-vision-mice