Công ty Ascidian của Mỹ triển khai nghiên cứu lâm sàng đầu tiên về trình chỉnh sửa exon RNA để điều trị chứng mất thị lực

Theo tin tức dược phẩm vào ngày 29 tháng 1, Ascidian Therapeutics, một công ty trị liệu RNA của Mỹ, đã triển khai thử nghiệm lâm sàng đầu tiên của trình biên tập exon RNA ACDN-01 để điều trị tình trạng mất thị lực sau khi nhận được phê duyệt Thuốc mới điều tra (IND) và chỉ định Fast Track từ Cơ quan Y tế Thế giới. FDA. Thí nghiệm dự kiến ​​​​sẽ bắt đầu tuyển dụng đối tượng vào nửa đầu năm 2024. ACDN-01 là trình chỉnh sửa exon RNA tiêm dưới võng mạc duy nhất được FDA phê duyệt cho các nghiên cứu trên người thay thế và viết lại ở cấp độ RNA bằng cách nhắm mục tiêu ATP- đặc hiệu của võng mạc. gen vận chuyển cassette liên kết (ABCA4). Lỗi chính tả di truyền.

Nguồn: https://www.pharmaceutical-technology.com/news/ascidian-launches-first-ever-clinical-study-of-rna-exon-editor-for-vision-loss/?cf-view