Nhóm nghiên cứu Trung Quốc triển khai nghiên cứu lâm sàng đầu tiên trên thế giới về chỉnh sửa gen để điều trị bệnh điếc bẩm sinh

Theo tài khoản công khai của BioWorld vào ngày 9 tháng 4, Bệnh viện Nhân dân số 9 liên kết với Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải đã công bố triển khai thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới để điều trị bệnh điếc bẩm sinh dựa trên chỉnh sửa gen. Nghiên cứu lâm sàng này tập trung vào một liệu pháp mới dựa trên chỉnh sửa RNA giúp sửa chữa mức độ mRNA của gen OTOF bị đột biến gây điếc mà không làm thay đổi vĩnh viễn bộ gen, giúp nó an toàn hơn.

Nguồn: https://mp.weixin.qq.com/s/Ka_kEg25ktH6ftzIhpHZug