Viện Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm FDA chấp thuận phương pháp chỉnh sửa gen CRISPR đầu tiên

Theo tài khoản công khai của Life Science Frontier vào ngày 10 tháng 12, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Casgevy, một liệu pháp chỉnh sửa gen tiên tiến dựa trên công nghệ CRISPR, để điều trị cho trẻ em từ 12 tuổi trở lên bị cơn tắc mạch tái phát. Bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Liệu pháp này được phát triển bởi Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics. Đây là liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR đầu tiên được FDA phê duyệt. Đây cũng là liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR đầu tiên sau khi Casgevy nhận được giấy phép tiếp thị có điều kiện từ Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe của Anh (MHRA) 3 tuần trước. Một bước quan trọng khác cho liệu pháp chỉnh sửa gen.

Nguồn: https://mp.weixin.qq.com/s/ksFRmyRZjchj6DCpaP4CSA